3 月 27 日，一名接受 CAR-T 治療的系統(tǒng)性紅斑狼瘡患兒在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院順利出院。這是世界上第一例使用 CAR-T 治療的兒童紅斑狼瘡病例，有望完全治愈。這一成功病例標(biāo)志著中國兒童難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（cSLE）治療的重大突破，為該疾病的治療提供了新的可能性。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種復(fù)雜的自身免疫性疾病，可影響多個器官系統(tǒng)，包括腎臟、心血管系統(tǒng)、肺部、消化系統(tǒng)等。在過去三年中，12 歲的患者燦燦一直患有這種疾病。盡管嘗試了各種藥物治療方案，她的病情仍未得到有效控制。面對這一挑戰(zhàn)，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院的治療團隊決定采用一種前沿的免疫療法——CAR-T 細(xì)胞療法，為癌癥帶來更好的治療效果。

CAR-T 療法，也稱嵌合抗原受體 T 細(xì)胞免疫療法。它是一種新型免疫療法的精確靶向治療，以前用于腫瘤治療。它從患者自身的免疫系統(tǒng)中提取 T 細(xì)胞，進行體外培養(yǎng)和基因修飾，并引入一種能夠準(zhǔn)確識別腫瘤細(xì)胞的可激活分子。這些經(jīng)過基因編輯的細(xì)胞在被重新引入患者體內(nèi)之前，在體外培養(yǎng)并廣泛擴增。一旦遇到敵人，CAR-T 細(xì)胞就會被激活并重新擴增，發(fā)揮其強大的特異性殺傷能力。

在圖像上，這就像將腫瘤嵌合抗原受體 CAR 附著在 T 細(xì)胞上，相當(dāng)于將“翅膀”和“GPS”附著在 T 淋巴細(xì)胞上，使其成為具有高度戰(zhàn)斗能力的“特種部隊”。

經(jīng)過綜合評估，治療團隊認(rèn)為 CAR-T 細(xì)胞療法有潛力為癌癥提供新的治療選擇。在家人的全力支持下，燦燦參與了這項臨床研究，并成功完成了 CAR-T 細(xì)胞治療。經(jīng)過治療，她的病情明顯好轉(zhuǎn)，尿蛋白顯著下降，皮疹和口腔潰瘍等癥狀沒有復(fù)發(fā)。這種顯著的治療效果不僅恢復(fù)了燦燦對生活的信心，也深深地安慰了整個治療團隊。

“截至目前，治療效果還是不錯的，尿蛋白明顯減少，皮疹和口腔潰瘍都沒有新發(fā)，孩子狀態(tài)明顯好了很多，燦燦還告訴我她回家后要看演唱會。目前我們會進一步關(guān)注孩子的病情，后期需要患者定期隨訪復(fù)查。醫(yī)院團隊也在探索，希望未來CAR-T細(xì)胞療法除了應(yīng)用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡?fù)猓€能用于其他嚴(yán)重疾病的治療，給更多患者帶去希望。”毛建華教授說。

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