2025年7月31日，湖南省第十四屆人大常委會(huì)第十七次會(huì)議表決通過 《湖南省細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》（下稱《條例》），將于10月1日正式施行。作為全國首個(gè)省級(jí)細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)專項(xiàng)法規(guī)，其核心突破在于為危重患者開辟了一條合法的“拓展性使用”通道——允許未參與臨床試驗(yàn)的危重患者，使用尚處于試驗(yàn)階段的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品。這一制度設(shè)計(jì)不僅改寫了個(gè)體生命的救治軌跡，更標(biāo)志著我國在平衡醫(yī)療創(chuàng)新與患者需求上邁出關(guān)鍵一步。

一、立法核心突破：為“無藥可醫(yī)”者打開生命通道

《條例》第十六條明確規(guī)定：

對(duì)正在開展臨床試驗(yàn)、用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細(xì)胞和基因產(chǎn)品，經(jīng)醫(yī)學(xué)評(píng)估可能獲益且符合倫理原則的，經(jīng)審查和知情同意后，可在臨床試驗(yàn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)通過拓展性使用或拓展性臨床試驗(yàn)，惠及其他病情相同的患者。

這一條款的三大價(jià)值點(diǎn)：

1. 適用人群精準(zhǔn)定位：針對(duì)如晚期癌癥、嚴(yán)重心衰、肝衰竭、ALS（漸凍癥）等缺乏有效治療手段的危重疾病患者，為其提供“最后一搏”的合法路徑。

2. “階段性成果”優(yōu)先原則：對(duì)已取得積極進(jìn)展的產(chǎn)品（如CAR-T、干細(xì)胞療法等），優(yōu)先開放拓展性使用，大幅縮短前沿療法落地周期。

3. 患者權(quán)益剛性保障： 

• 雙確認(rèn)知情同意：要求以通俗語言告知風(fēng)險(xiǎn)，未成年人需監(jiān)護(hù)人書面同意；

• 無條件退出權(quán)：患者可隨時(shí)要求終止治療；

• 損害救濟(jì)兜底：研究機(jī)構(gòu)或申辦方須承擔(dān)治療費(fèi)用及經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償。

案例印證：2021年，湖南省腫瘤醫(yī)院開出省內(nèi)首張CAR-T療法處方，一位72歲彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤患者接受治療后實(shí)現(xiàn)腫瘤完全緩解，成為湖南首例受益者。此類療法雖療效顯著，但傳統(tǒng)流程需經(jīng)歷漫長臨床試驗(yàn)，而《條例》實(shí)施后，同類危重患者將無需被動(dòng)等待。

二、產(chǎn)業(yè)生態(tài)重構(gòu)：從“堵點(diǎn)破解”到全鏈條賦能

湖南此次立法不僅聚焦患者救治，更通過制度創(chuàng)新掃清產(chǎn)業(yè)發(fā)展障礙：

1. 破解臨床研究動(dòng)力不足

• 病床考核松綁：臨床研究用病床經(jīng)認(rèn)定后，不納入平均住院日、床位周轉(zhuǎn)率等考核指標(biāo)，釋放醫(yī)療機(jī)構(gòu)參與動(dòng)力。

• 倫理審查提效：建立多中心倫理審查協(xié)作機(jī)制，探索審查結(jié)果互認(rèn)，避免重復(fù)審查（審查時(shí)限壓縮至30日內(nèi)）。

2. 打通細(xì)胞采集合法路徑

明確規(guī)定：企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)需通過損傷性手段（如采血、活檢）獲取細(xì)胞時(shí)，必須委托具備資質(zhì)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行，并建立全流程追溯系統(tǒng)，從源頭解決“采集合規(guī)性”難題。

3. 金融與政策協(xié)同發(fā)力

• 政府基金重點(diǎn)支持：對(duì)取得臨床試驗(yàn)批件的項(xiàng)目予以傾斜；

• 保險(xiǎn)產(chǎn)品創(chuàng)新：鼓勵(lì)開發(fā)臨床研究責(zé)任險(xiǎn)、產(chǎn)品責(zé)任險(xiǎn)；

• 審評(píng)審批加速：省級(jí)藥監(jiān)部門提前介入，指導(dǎo)企業(yè)申請(qǐng)國家“突破性藥物”加快上市。

產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)支撐：湖南生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)2024年?duì)I收突破3300億元，培育出源品干細(xì)胞（新冠期間提供全國10%危重癥治療支持）。

三、全國意義：為細(xì)胞治療“中國方案”提供范本

湖南立法在國家政策框架下實(shí)現(xiàn)三大突破性探索：

1. 銜接國家戰(zhàn)略，填補(bǔ)制度空白

• 呼應(yīng)2025年國家發(fā)改委《關(guān)于推動(dòng)未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的實(shí)施意見》中“加快細(xì)胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)化”要求；

• 與國家《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法》形成互補(bǔ)，首創(chuàng)省級(jí)層面“拓展性使用”實(shí)施細(xì)則。

2. 形成區(qū)域立法協(xié)同效應(yīng)

• 此前深圳（2022年）、天津（2023年）已出臺(tái)類似條例，但湖南在倫理審查互認(rèn)、患者救濟(jì)機(jī)制、金融支持力度上更為系統(tǒng)化；

• 為上海、北京等生物醫(yī)藥高地提供“風(fēng)險(xiǎn)可控、創(chuàng)新優(yōu)先”的立法參考。

3. 推動(dòng)治療領(lǐng)域擴(kuò)展與技術(shù)普惠

• 趨勢(shì)延伸：細(xì)胞治療正從腫瘤向自身免疫疾病快速拓展。如浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒童醫(yī)院2024年開展CAR-T治療兒童紅斑狼瘡，20例患兒停用激素后癥狀顯著改善；

成本優(yōu)化：“貨架型”CAR-NK技術(shù)（如浙大二院研究項(xiàng)目）推動(dòng)標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)，未來有望降低療法價(jià)格。

四、挑戰(zhàn)與展望：細(xì)則落地決定政策紅利釋放

盡管《條例》開創(chuàng)先河，但配套細(xì)則亟待明確：

1. “嚴(yán)重危及生命”的臨床界定標(biāo)準(zhǔn)；

2. “階段性成果”的科學(xué)評(píng)價(jià)體系；

3. 倫理協(xié)作機(jī)制的操作流程。

行業(yè)預(yù)判：隨著10月1日法規(guī)實(shí)施，湖南有望吸引全國細(xì)胞治療企業(yè)、臨床機(jī)構(gòu)集聚，形成“政策-技術(shù)-資本”三角循環(huán)，助推中國在基因細(xì)胞治療全球競爭中搶占制高點(diǎn)。

結(jié)語

湖南以立法破冰之舉，在生命倫理與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的平衡木上踏出關(guān)鍵一步。當(dāng)制度壁壘被轉(zhuǎn)化為發(fā)展動(dòng)能，中國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的“黃金時(shí)代”已不再遙遠(yuǎn)——讓前沿科技穿透審批高墻，直達(dá)每一個(gè)亟待拯救的生命，這才是立法最本真的溫度。

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