臨床實效：從“生命垂telocell.cn/core/extend/ueditor/themes/default/images/spacer.gif" title="正在上傳..."/>危”到“康復出院”的真實案例

2025年6月，北京大學人民醫院血液科團隊開出我國首款干細胞藥物艾米邁托賽注射液的首張處方，一名因造血干細胞移植后出現重度腸道急性移植物抗宿主病（aGVHD）的青年女性患者接受治療后，病情顯著好轉并康復出院。這一案例不僅標志著我國干細胞藥物實現“零的突破”，更驗證了干細胞技術在重癥難治性疾病中的臨床價值。

治療機制與成效：

該患者術后因免疫排斥反應引發嚴重腸道損傷，傳統激素治療無效，生命垂危。

通過靜脈輸注間充質干細胞，其異常免疫反應逐步緩解，腸道黏膜修復速度加快，術后28天即達到臨床緩解標準。隨訪數據顯示，患者康復后生活質量顯著提升，未出現藥物相關嚴重不良反應。

應用成效：三個月覆蓋百例患者的三大突破

自首張處方開具以來，艾米邁托賽通過“多中心協作+冷鏈直送”模式覆蓋全國20個省份，累計惠及患者超百人。其臨床應用成效體現在：

1、療效可驗證

針對激素治療失敗的aGVHD患者，聯合傳統藥物治療后，28天總緩解率提升至71.9%（對照組46.7%），尤其對腸道受累患者的緩解率提升近一倍。

2、可及性革新

依托阿里健康等平臺，實現藥品從生產到注射的全流程追溯，患者通過線上預約即可在48小時內獲得藥物配送，打破地域醫療資源壁壘。

3、經濟負擔降低

定價約2萬元人民幣/袋，僅為美國同類產品的1/10，且納入多地大病保險，患者自付比例下降60%以上。

科研拓展：從aGVHD到多疾病領域的應用潛力

目前，艾米邁托賽正在開展糖尿病腎病、急性腎損傷等5項Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗。其作用機制已驗證可調節免疫微環境、促進組織修復，為糖尿病胰島細胞再生、慢性腎病纖維化抑制等提供新方向。

行業影響：

治療范式轉變：推動aGVHD從“單一免疫抑制”向“免疫調節+組織修復”綜合治療升級；

產業協同效應：帶動臍帶間充質干細胞采集、制備、質控等全產業鏈標準化進程。

結語：以臨床實效驅動行業規范發展

艾米邁托賽的臨床應用成效，不僅為患者提供有效治療方案，更驗證了我國干細胞藥物研發與監管體系的成熟。隨著真實世界數據積累和適應癥拓展，干細胞技術有望在器官修復、抗衰老等領域釋放更大潛力，推動我國生物醫藥產業從“跟跑”邁向“領跑”。

天歲生物觀察：

作為生命科學領域的探索者，我們期待通過持續的技術創新與規范實踐，讓科技造福更多患者，為健康中國戰略注入新動能。