干細胞是一類具有多向分化潛能以及自我更新能力的多潛能細胞，它能夠分化成為多種不同功能的細胞。伴隨科技的不斷創(chuàng)新與發(fā)展，干細胞技術在人體組織器官的修復、替代乃至再生等諸多方面均展現(xiàn)出獨特的優(yōu)勢，為人類重大難治性疾病的治療帶來了嶄新的希望。

近年來，中國在干細胞前沿基礎研究領域確實取得了顯著的長足進步。然而，不得不承認，臨床轉化目前仍是現(xiàn)階段中國干細胞領域所面臨的重要問題之一。

01 不同國家和地區(qū)的干細胞監(jiān)管政策

以美國、歐洲、日本、韓國等作為代表的發(fā)達國家和地區(qū)，在對干細胞的監(jiān)管方面?zhèn)戎攸c各不相同。這種不同反映出不同國家和地區(qū)在干細胞的研究與發(fā)展方面具有各自的差異和特點，具體內容如表所示。總體而言，中國在干細胞的監(jiān)管模式上與日本較為類似，而西方發(fā)達國家和地區(qū)之間則存在一定程度的差異性。

主要發(fā)達國家干細胞臨床研究現(xiàn)狀：

截至 2023 年 12 月 31 日，以 “stem cell” 作為關鍵詞，在 clinicaltrials.gov 網(wǎng)站進行檢索，可得知全球干細胞臨床試驗共有 10130 項，其中處于在研狀態(tài)的有 2102 項，具體包括美國 838 項、歐洲 487 項、日本 19 項、韓國 62 項。

從地區(qū)分布情況來看，美國在干細胞臨床研究領域占據(jù)主導地位。不過，隨著越來越多的干細胞產(chǎn)品在日本、韓國相繼上市，全球干細胞行業(yè)的市場結構正逐漸從美國一家獨大向其他國家和地區(qū)均衡化發(fā)展。這主要歸因于日本、韓國等亞洲發(fā)達國家對新興醫(yī)療技術和治療方法秉持開放的態(tài)度，從而為干細胞的發(fā)展提供了良好的社會支持和文化環(huán)境。當前，美國、歐洲、韓國、日本均已批準超過 3 款干細胞治療產(chǎn)品上市，干細胞治療疾病正在成為更為廣泛的現(xiàn)實。

• 美國將干細胞療法歸入藥物范疇進行管理，相關管理規(guī)范如下：

  2005 年，出臺了《干細胞研究促進法案 2005》以及《干細胞研究促進法案 2007》，對胚胎干細胞研究的限制有所放寬。

  2009 年，發(fā)布了 13505 號總統(tǒng)行政令（EO），即《消除人類干細胞科學研究的障礙》，這相當于釋放出大力促進干細胞技術發(fā)展的強烈信號。

  目前，美國主要有兩法律和一法規(guī)對干細胞進行管理，分別是《美國食品、藥品和化妝品法案》《公共衛(wèi)生服務法案》以及《聯(lián)邦規(guī)章典集》，旨在主要促進干細胞產(chǎn)品在美國的安全、穩(wěn)定發(fā)展。此外，還有《人體細胞及組織產(chǎn)品的管理規(guī)定》《細胞和基因治療產(chǎn)品的有效性試驗指南》《細胞治療與基因治療產(chǎn)品的早期臨床試驗設計的考慮指南》等 19 個指南，涵蓋了干細胞產(chǎn)品的臨床前研究、生產(chǎn)企業(yè)資格認定、生產(chǎn)設備、細胞提供者、使用和控制、使用后不良反應等各個方面。

  目前，美國已有干細胞藥物獲得批準。

• 歐盟同樣將干細胞納入藥物進行管理。歐盟成立了先進技術療法委員會（CAT），負責對干細胞藥品進行集中化審評管理。1993 年頒布的《醫(yī)療器械法》和 2001 年頒布的《醫(yī)藥產(chǎn)品法》對歐盟的干細胞生物學研究、干細胞臨床試驗以及轉化應用均具有指導作用。2007 年，歐洲藥品管理局（EMA）頒布了《先進技術治療醫(yī)學產(chǎn)品法規(guī)》，以降低管理過程中的風險。目前，歐盟已有干細胞藥物獲得批準。

• 日本實行雙軌制管理，即醫(yī)療技術由厚生勞動省管理，新藥申報由藥品與醫(yī)療器械局負責。

  2013 年，日本頒布了《促進再生醫(yī)療安全并迅速推進法》《再生醫(yī)學安全確保法》《醫(yī)藥品和醫(yī)療器械質量、有效性及安全性確保法》。

  2014 年出臺了《再生醫(yī)學安全法》。

  2015 年成立了日本醫(yī)學研究開發(fā)機構（AMED），主要致力于促進醫(yī)學領域的開發(fā)和商業(yè)化，保障研究開放預算并促進相關工作順利執(zhí)行。

  目前，日本既有醫(yī)療機構收費開展干細胞治療，也已有干細胞藥物獲得批準。

• 英國政府在脫歐后將干細胞研究列為優(yōu)先發(fā)展領域之一。英國國家干細胞基金會始終不遺余力地支持并推動干細胞研究的發(fā)展。此外，英國與歐盟成員國之間的合作依舊持續(xù)進行，這為英國的干細胞研究提供了更為豐富的機會和資源。

• 韓國同樣將干細胞歸類為藥品進行管理。韓國頒布了《藥事法》和《藥事法實施條例》，對干細胞治療產(chǎn)品在研發(fā)的各個階段、審批以及上市后的管理進行嚴格監(jiān)督。

  目前，韓國已有干細胞藥物獲得批準。

• 中國同樣實行雙軌制管理，即醫(yī)療技術由國家衛(wèi)生健康委員會管理，新藥申報由國家藥品監(jiān)督管理局負責。目前，中國沒有醫(yī)療機構收費開展干細胞治療項目，也暫未有干細胞藥物獲得批準。

02 中國干細胞臨床研究現(xiàn)狀

當前，中國干細胞臨床研究的進展相對較為緩慢。主要原因在于中國缺乏一部明確界定干細胞法律屬性的上位法，這使得干細胞臨床研究和應用存在一定程度的風險。

2015 年 7 月，國家頒布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，其中規(guī)定醫(yī)療機構在開展干細胞臨床研究之前，需要提前進行備案手續(xù)，也就是 “雙備案制”。截至 2023 年 12 月 31 日，中國共有超過 119 家醫(yī)療機構（不包括軍隊醫(yī)院以及港澳臺地區(qū)）完成了干細胞臨床研究機構備案。然而，仍有約三分之一的備案機構目前沒有備案項目。

從地區(qū)分布來看，北京市、廣東省、上海市的備案機構總數(shù)占比超過全國的三分之一。而山西省、青海省、廣西壯族自治區(qū)、西藏自治區(qū)目前暫無備案機構。在 151 項備案項目中，大約 90% 使用的是間充質干細胞，其中主要為臍帶間充質干細胞。這些項目在視神經(jīng)脊髓炎、薄型子宮內膜、膝骨性關節(jié)炎、急性（亞急性）肝衰竭、潰瘍性結腸炎、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、難治性免疫性血小板減少癥等疾病中取得了良好的進展。

港澳臺地區(qū)的干細胞臨床研究無需進行 “雙備案”。在 clinicaltrials.gov 上，香港共注冊了干細胞臨床研究 38 項，涵蓋了骨關節(jié)炎、胎兒巴特水中綜合征等疾病；澳門目前尚無注冊的干細胞臨床研究；臺灣共注冊干細胞臨床研究 168 項，涵蓋了小腦共濟失調、冠狀動脈疾病、腦卒中、慢性腎臟病等疾病。

目前，中國干細胞臨床研究現(xiàn)已進入發(fā)展期。以北京為代表的京津冀地區(qū)、以上海為代表的長江三角洲地區(qū)、以深圳為代表的珠江三角洲地區(qū)、以湖南為代表的自由貿易試驗區(qū)、以海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)為代表的 “醫(yī)療特區(qū)” 以及以港澳臺地區(qū)為代表的 “境外地區(qū)”，都在積極搶占生物醫(yī)藥行業(yè)的制高點。

隨著研究的不斷深入以及技術的持續(xù)進步，干細胞在各類疾病的治療領域必將涌現(xiàn)出更多具有突破性的成果。

中國作為世界上舉足輕重的大國之一，應當進一步強化在干細胞基礎研究、臨床應用、產(chǎn)品研發(fā)以及產(chǎn)業(yè)化等方面的工作力度。通過這些努力，為中國健康產(chǎn)業(yè)的高質量發(fā)展提供堅實有力的支撐，同時也為全球健康事業(yè)的蓬勃發(fā)展貢獻更為卓越的力量。

具體而言，在干細胞基礎研究方面，應加大科研投入，鼓勵創(chuàng)新探索，吸引國內外頂尖人才，推動關鍵技術的突破；在臨床應用方面，嚴格遵循相關規(guī)范和標準，積極開展高質量的臨床研究，加快成果轉化，讓干細胞治療技術更好地服務于重大疾病患者；在產(chǎn)品研發(fā)方面，出臺激勵政策，鼓勵企業(yè)和科研機構加大創(chuàng)新研發(fā)力度，加強知識產(chǎn)權保護，促進產(chǎn)學研深度合作，推動干細胞產(chǎn)品的不斷升級；在產(chǎn)業(yè)化方面，制定科學合理的產(chǎn)業(yè)政策，建設專業(yè)的產(chǎn)業(yè)園區(qū)，整合產(chǎn)業(yè)鏈資源，加強質量監(jiān)管，確保干細胞產(chǎn)業(yè)的健康、可持續(xù)發(fā)展。

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